美國馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2024年8月13日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤等領域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布， 公司重點品種Bcl-2選擇性抑制劑APG-2575（Lisaftoclax）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥物審評中心（CDE）臨床試驗許可，將開展其聯(lián)合阿扎胞苷（AZA）一線治療新診斷的中高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的注冊III期臨床研究。這是APG-2575獲批開展的第四個注冊III期臨床研究，為該品種臨床開發(fā)的又一重要里程碑。

該研究(GLORA-4)是一項多中心、隨機、雙盲的關鍵性注冊III期臨床研究，旨在評估APG-2575 (Lisaftoclax）聯(lián)合阿扎胞苷（AZA）治療新診斷的成人中高危MDS患者的療效。

MDS是一組起源于造血干細胞的異質性髓系克隆性疾病，多發(fā)于老年人，中位發(fā)病年齡為70歲1，且發(fā)病風險隨年齡增長而增加。其特征是髓系細胞發(fā)育異常，表現(xiàn)為造血功能衰竭、難治性血細胞減少，高風險向急性髓系白血病（AML）轉化。數(shù)據(jù)顯示，約10%的低?；颊吆?0%的高風險患者會進展為AML2，一旦進展，患者的預后非常差。

目前，MDS的治療手段有限，預后總體較差。去甲基化藥物（AZA或地西他濱）是中高危MDS患者的一線標準治療方案，研究顯示，與傳統(tǒng)治療相比，AZA單藥治療可提高 MDS患者的總生存期3。異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）仍然是MDS患者唯一治愈的選擇。由于MDS復雜的疾病特點和老齡化的趨勢，許多患者因無法耐受化療進而導致可移植率低，且移植相關死亡率較高。因此，中高危MDS患者的整體存活率低，亟需開發(fā)新型治療方法和更有效的治療藥物的醫(yī)學需求仍未得到臨床滿足。

APG-2575是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白，恢復癌細胞的正常凋亡過程，從而達到治療腫瘤的目的。該品種有望成為首個在中國遞交上市申請（NDA）用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的Bcl-2抑制劑，也是全球第二個在CLL患者中看到明確療效、并進入關鍵注冊臨床階段的Bcl-2抑制劑。APG-2575在中高危MDS領域的臨床研究數(shù)據(jù)此前已在2023年美國血液學會（ASH）年會獲展示，顯示出良好的臨床獲益和耐受性4。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示："在MDS治療領域，仍存在較大的未被滿足的臨床需求。作為新型Bcl-2抑制劑，APG-2575已在前期研究中展現(xiàn)出治療MDS患者良好的臨床獲益和耐受性。此次獲批開展一線治療中高危MDS患者的注冊III期研究，是APG-2575斬獲的第四個注冊III期研究，令我們深受鼓舞。未來，我們將秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，積極推進相關臨床試驗的開展，以造福更多患者。"

參考資料：

1.      Fenaux P, Haase D, Santini V, et al. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2021 Feb;32(2):142-156. doi: 10.1016/j.annonc.2020.11.002.

2.      NCCN Guidelines? Version 1.2023 on Myelodysplastic Syndromes

3.      Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, et al. International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8.

4.      Wang H, Wei X, Jiang Q, et al. Safety and Efficacy of Lisaftoclax (APG-2575), a Novel BCL-2 Inhibitor (BCL-2i), in Relapsed or Refractory (R/R) or Treatment-Na?ve (TN) Patients (Pts) with Acute Myeloid leukemia (AML), Myelodysplastic Syndrome (MDS), or Other Myeloid Neoplasms. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 2925.

關于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家綜合性的全球生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于研發(fā)同類首創(chuàng)（First-in-class）和同類最佳（Best-in-class）新藥，以解決腫瘤等領域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日，公司在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥已建立擁有9個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司已在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項臨床試驗，其中包括11項注冊臨床研究（已完成/進行中/擬啟動）。

用于治療慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克?）曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。目前，耐立克?已被成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定以及歐盟孤兒藥資格認定。

截至目前，公司共有4個在研新藥獲得16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內進行知識產(chǎn)權布局，并與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達等領先的生物制藥公司，以及MD Anderson、梅奧醫(yī)學中心、Dana-Farber癌癥研究所、美國國家癌癥研究所和密西根大學等學術機構達成全球合作關系。

亞盛醫(yī)藥已構建在原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)領域經(jīng)驗豐富的國際化人才團隊，以及成熟的商業(yè)化生產(chǎn)與市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。

亞盛醫(yī)藥前瞻性聲明

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